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基因加跳跃 安斯泰来创新治疗肌萎缩
全文1100字，阅读需要5分钟
首次披露的这个创新性基因治疗，来自基因加外显子跳跃。
这是因为，目前的基因治疗和外显子跳跃治疗是两个途径，分别用药。但是，这个公司的做法，是把基因和外显子跳跃结合。
这个公司，就是Audentes公司，被安斯泰来30亿美元收购。
虽然前些日子，Audentes因为严重不良反应，两名患者身亡，但是，目前公司的基因疗法进展不断。
这是因为，严重不良反应的基因治疗，针对的是不同的疾病。AT123针对的是X连锁MTM，而不是进行性肌营养不良DMD。
X连锁MTM也是一种遗传单基因疾病，但是比DMD更加严重。患有X连锁MTM的患者如果不治疗，一般生存不过两岁。
在最近召开的PPMD大会上，Audentes的基因治疗研发负责人Fulvio Mavilio博士首次披露了公司针对DMD的基因治疗的进展。
如果说，其他的公司如辉瑞和Sarepta，Solid公司都是基于腺相关病毒（AAV）的基因替代疗法，Audentes的特色在于，采用了结合基因加外显子跳跃的方法。
健点子小编在12小时时差中，为健点子粉丝们带来了如下的独家一手分享。喜欢，就赞赏一下哦！
开门见山，Audentes公司目前的研发管线中，有哪些是针对DMD的基因疗法呢？仔细数一数，还不少。
其中，针对外显子2， 1-5，外显子51，外显子53的治疗，其中，针对外显子2跳跃的基因疗法进展快速，已经进入临床试验阶段。
（PPMD大会Slides。健点子截屏照。下同）
那么，这个腺相关病毒基因药和目前的基因治疗以及外显子跳跃治疗有哪些不同呢？
最大的不同，就是这个基因治疗针对外显子跳跃类型。换句话说，就是有外显子跳跃的基因疗法。
而且，这个基因疗法的目标，是一次性治疗，恢复全长的肌营养不良蛋白(dystrophin)。
而目前的基因疗法，是将截断的肌营养不良蛋白，又称微肌营养不良蛋白用腺相关病毒作为载体送入细胞中。
核心的不同，就是送入体内的肌营养不良蛋白（Dystrophin）的长度。基因疗法是截短的Micro Dystrphin，而Audentes的基因疗法是外显子跳跃Dystrophin。
两者在下面的图片中可以看出，长度存在不同。图中最上方是正常的Dystrophin，第二个是症状较轻的贝克肌营养不良（BMD）的Dystrophin的长度，然后是Micro Dystrophin的长度，最后的是Audentes公司的外显子跳跃的基因治疗的Dystrophin。
这个最新的基因治疗目前进入临床试验了吗？
针对这个大家关心的问题，Audentes公司介绍说，目前，第一期/二期的临床试验，已经在全国儿童医院开始。目前，有三名患者接受了治疗，剂量为3*10的13次方的剂量。
针对的是外显子2跳跃的患者，年龄为4-14岁的可以行走的患者。
最后，Audentes公司强调，为什么要针对外显子跳跃呢？这是因为，研究显示，针对8个外显子跳跃，就可以治疗大约50%的DMD患者。
其中，外显子51跳跃和外显子53跳跃的患者加起来就占全部DMD的五分之一，21%。
最后，公司还表示，希望这个基因治疗给进行性肌营养不良的治疗带来一个有益的不同。
而且，不良反应的事件中，公司也发现，患者的内在症状可以在临床试验中被放大，因此，会在今后的临床试验中更加谨慎选择参与试验的患者。
更多的Audentes公司资讯，看下：
速看: 不良反应 试验叫停 基因疗法坑 何其多！
安斯泰来30亿出手 两倍市值收了这个基因公司
最新一手价值满满的基因治疗资讯，请点击文章前面的基因疗法专辑。
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今天到这，PPMD大会的基因讨论专场就全部给大家分享了。你都看了吗？
所有的PPMD基因治疗专场的精彩都在这了
你不容错过！
第一看治疗原理：基因治疗到底咋治咱的病？你想知道的都在这
第二看Solid：不良反应一年后仍被禁 小公司基因疗法难过这道坎
第三看辉瑞：辉瑞公布基因治疗三期临床试验
第四看Sarepta：基因治疗热火朝天 两个齐头并进
第五看基因编辑：基因编辑最前沿 有利有弊知多少？
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（从上右起：全国儿童医院的Charles博士，PPMD的主持人，Solid公司Joel博士，Sarepta的Louise博士，辉瑞的Beth博士，Audentes公司的Fulvio博士）
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